Fraunhofer-Institut für Zelltherapie und Immunologie IZIKlinischer Gentransfer
Die Arbeitsgruppe Klinischer Gentransfer erforscht und entwickelt Technologien zur virusfreien genetischen Manipulation von Zellen zum Zwecke einer therapeutischen Nutzung. Ein Schwerpunkt stellt dabei die Weiterentwicklung und Anwendung der Sleeping-Beauty-Transposon-Technologie als Basis für die Entwicklung neuartiger Gentherapien dar. Die Gruppe charakterisiert und optimiert die molekularen Merkmale von SB-Transposonsystemen. Zur Präklinischen Entwicklung stehen verschiedene In-vivo-Modelle zur Verfügung, anhand derer die Wirksamkeit und Sicherheit von Gentherapien untersucht werden können.
Kompetenzen
- Genom Engineering
- Gen-Insertion
- Transposon-Technologien
- Nicht-viraler Gentransfer
- CAR-T-Zelltechnik mit Sleeping Beauty Transposon-Vektoren
- In-vivo-Modelle für genetische Krankheiten
- Präklinische Gentherapie von Blutkrankheiten
- Gentechnische Veränderung von hämatopoetischen Stammzellen
- iPSC-Technologien und Krankheitsmodellierung
- Gen-Editing mit CRISPR/Cas-Technologien