Die klinischen Prüfpräparate werden durch das Fraunhofer IZI hergestellt. In den modernen Reinräumen der Abteilung GMP Zell- und Gentherapie werden zunächst spezifische Immunzellen des Patienten isoliert und angereichert. Anschließend wird die genetische Information für den neuartigen CAR-Rezeptor gegen das Oberflächenantigen ROR1 stabil in das Genom der T-Zellen integriert. Die Zellen werden dann über mehrere Tage hinweg vermehrt. Im Gegensatz zu allen bislang zugelassenen CAR-T-Zelltherapien, kommt dabei die virusfreie Sleeping-Beauty-Transposon-Technologie zum Einsatz.

Das Therapiekonzept wurde an der Universitätsmedizin Würzburg durch das Team um Prof. Dr. Michael Hudecek entwickelt. Im Rahmen eines Pilotvorhabens wurden am Fraunhofer IZI bereits die präklinischen Studien zur Evaluation von Sicherheit und Wirksamkeit der ROR1 CAR-T-Zellen durchgeführt sowie die pharmazeutische Herstellung des Therapeutikums etabliert und damit die Voraussetzungen der klinischen Studie geschaffen. Im Anschluss erfolgte die Aufnahme des klinischen Prüfpräparats in die bestehende Herstellungserlaubnis gemäß § 13 Arzneimittelgesetz.