Der Gentransfer mittels Adeno-assoziierter viraler Vektoren (AAV) ist eine der vielversprechendsten Technologien für die Entwicklung neuartiger Zell- und Gentherapien zur Behandlung genetisch bedingter Erkrankungen. Sie eignen sich innerhalb und außerhalb des Körpers als Transportmittel, um genetisches Material in spezifische Zielzellen einzubringen und damit genetische Defekte zu korrigieren oder fehlende Proteine zu ersetzen. Das potenzielle Anwendungsspektrum erstreckt sich dabei von neurologischen, onkologischen und Autoimmunerkrankungen, bis hin zu monogenetischen Defekten. Im Vergleich zu anderen viralen Vektoren, zeichnen sich AAV unter anderem durch eine hohe Spezifität und ein günstigeres Sicherheitsprofil aus.

Die Erforschung und Entwicklung AAV-basierter Technologien und deren Translation in die klinische Anwendung, standen im Mittelpunkt des ersten AAV Meetings in Leipzig. Mehr als 160 internationale Gäste aus Wissenschaft und Industrie tauschten sich zu aktuellen Forschungsprojekten, klinischen Erfolgen sowie Analyse- und Herstellungsprozessen für AAV-basierte Therapien aus.

International renommierte Wissenschaftler*innen gaben unter anderem Ein- und Ausblicke auf die Anwendung AAV-basierter Techniken, u. a. für In-vivo-Gentherapien (Prof. Dr. Hildegard Büning, Medizinische Hochschule Hannover), in der Präzisionsmedizin zur Behandlung von Taubheit (Dr. Kathrin Kusch, Universitätsmedizin Göttingen) und im Bereich der Krebsmedizin (Dr. William Nyberg, Karolinska Institutet, Stockholm, Schweden). Verschiedene Beiträge industrieller Unternehmen beleuchteten Herausforderungen und Lösungsansätze rund um die Herstellung und Entwicklung AAV-basierter Medikamente.

Das Fraunhofer IZI, Ausrichter und Organisator der Konferenz, brachte insbesondere seine Expertise in der Prozessentwicklung und GMP-Herstellung von Zell- und Gentherapeutika für die klinische Entwicklung ein.

Am Fraunhofer IZI entsteht derzeit einer der modernsten GMP-Reinraumanlagen für die Herstellung vektorbasierter Therapeutika. »Wir sehen ein enormes Interesse sowohl auf akademischer Seite wie auch bei der Industrie, AAV-basierte Therapien in den kommenden Jahren in eine breitere klinische Translation zu führen. Das Fraunhofer IZI versteht sich als Brückenbauer, um Forschende und Unternehmen mit regulatorischer, technischer und fachlicher Expertise auf dem Weg vom Labor in die Klinik zu unterstützen«, kommentierte Dipl.-Biol. Thomas Schmid, Leiter der Herstellungseinheit GMP-Biopharmazeutika und Initiator des Meetings. Eine Neuauflage des Leipziger AAV-Meetings ist für das Frühjahr 2027 geplant.

Alle Informationen zur Veranstaltung finden Sie unter www.AAV-Meeting.com